Le immunoglobuline per via endovenosa nel trattamento delle neuropatie infantili

Agli inizi degli anni ’80, l’avvento dei preparati di immunoglobuline per via endovenosa (IVIG) nella la terapia sostitutiva delle ipo-agammaglobulinemie, ha radicalmente cambiato la prognosi dei pazienti con immunodeficienze umorali 1. Fino ad allora infatti erano utilizzabili solo preparati per via intramuscolare, con importanti limitazioni legate ai volumi di liquido iniettabili per questa via e la sostituzione degli anticorpi carenti era perciò poco soddisfacente. La disponibilità delle IVIG (quindi la possibilità di somministrare grandi volumi = quantità di IgG) non solo ha consentito la completa sostituzione dei difetti anticorpali, ma ha anche aperto la strada ad altri impieghi sfruttandone le attività immunomodulanti e antinfiammatorie prima sconosciute e rivelatesi in modo del tutto occasionale. Fu Imbach che casualmente osservò in un paziente con difetto anticorpale e piastrinopenia non solo la normalizzazione delle IgG, ma anche del numero di piastrine, in corso di terapia con IVIG e intraprese il primo studio con IVIG in pazienti con porpora trombocitopenia idiopatica, dimostrandone una eccellente efficacia 2. Da allora i campi applicativi si sono estesi a tutte quelle malattie autoimmuni e infiammatorie per le quali i risultati della terapia classica erano insoddisfacenti e si è focalizzata l’attenzione sui meccanismi attraverso cui le IVIG esercitano la loro azione antinfiammatoria e immunomodulante. Si può dire che ad oggi pressoché tutte le malattie autoimmuni – e le malattie neuromuscolari in particolare per le loro caratteristiche invalidanti ed evolutive – sono state oggetto di tentativi terapeutici con IVIG. I risultati non sono stati sempre incoraggianti e, in considerazione dell’alto costo dei preparati, si è sentita e si sente l’esigenza di porre ordine e di rivedere criticamente tutta la letteratura sull’argomento per dare indicazioni più precise, in accordo ai criteri EBM, sull’impiego di tali preparati. Ormai sono numerose le indicazioni e le consensus redatte sia da Neurologi che da Immunologi; a queste si aggiungono le direttive ufficiali, emanate dagli organi di controllo statali (FDA, WHO, AIFA) che ne approvano le indicazioni per alcune malattie e ne coprono il costo a carico dei sistemi sanitari nazionali. Tuttavia la approvazione riguarda un numero estremamente esiguo di patologie e tuttora le IVIG vengono spesso utilizzate off label.