La legislazione e i provvedimenti sui farmaci orfani per la cura delle malattie rare: lo stato dell’arte nell’Unione europea e in Italia. In Europa, si parla di malattie rare in riferimento alle patologie che colpiscono non piú di 5 persone su una popolazione di 10.000 cittadini. Malgrado ognuna di esse sia caratterizzata da una bassa prevalenza, il numero totale di persone colpite da malattie rare nell’UE si colloca tra 27 e 36 milioni ed è in costante aumento. Ciononostante, le industrie farmaceutiche si dimostrano ancora restie ad intraprendere ricerche in questo campo, poiché non riuscirebbero ad ammortizzarne i costi, essendo troppo esiguo il numero dei malati fruitori dei farmaci realizzati. Tali farmaci sono allora senza sponsor e pertanto vengono detti «farmaci orfa-ni». Tuttavia è inaccettabile che ad alcuni individui venga negata la possibilità di beneficiare di tali terapie solo perché la patologia da cui sono affetti colpisce un numero ridotto di persone. Il presente lavoro si propone di analizzare tutti quei provvedimenti – europei ed italiani – finalizzati a promuovere la ricerca, lo sviluppo e la commercializzazione dei «farmaci orfani», nonché ad assicurare un equo trattamento a quanti sono affetti dalle patologie rare.