Emangiomi infantili: utilizzo del propranololo sistemico e valutazione dei risultati a distanza

Introduzione Gli Emangiomi Infantili (EI) rappresentano i tumori vascolari benigni più frequenti in età pediatrica. La gestione terapeutica è particolarmente complessa nei casi localizzati in sedi critiche o con decorso complicato. Il propranololo sistemico, approvato come terapia di prima linea (AIFA 2016), ha rivoluzionato il trattamento degli EI. Tuttavia, la valutazione a lungo termine dell’efficacia e la prevenzione delle recidive rappresentano ancora una sfida clinica. Obiettivo dello studio Valutare l’efficacia clinica e strumentale a lungo termine del trattamento con propranololo sistemico in una coorte di pazienti pediatrici affetti da EI. In particolare, si è analizzata l’evoluzione clinica, la risposta ecografica e il ruolo dell’Optical Coherence Tomography (OCT) cutaneo come potenziale strumento predittivo di recidiva. Materiali e Metodi Studio osservazionale longitudinale condotto presso il Centro Anomalie Vascolari del Policlinico Umberto I di Roma. Sono stati inclusi 20 pazienti pediatrici con EI in fase proliferativa, trattati con propranololo per 9–15 mesi e seguiti per un periodo massimo di 4 anni. La valutazione comprendeva esame obiettivo, ecografie, score statici (HAS, HSS) e score dinamici. Otto pazienti sono stati analizzati con OCT per quantificare la densità vascolare residua a due profondità (300 μm e 500 μm). Risultati Il trattamento con propranololo ha mostrato un’alta efficacia: il 95% dei pazienti ha raggiunto una risposta completa, con regressione della lesione e assenza di recidiva clinica a lungo termine. L’unico caso di risposta parziale ha beneficiato comunque di un miglioramento tale da consentire una chirurgia risolutiva in condizioni ottimali. L’OCT ha evidenziato una significativa correlazione tra densità vascolare residua e persistenza clinica della lesione. L’analisi statistica (ANOVA, test di Kruskal-Wallis e confronti post-hoc con test di Tukey) ha confermato differenze significative tra i gruppi clinici (p < 0,05), sostenendo l’OCT come marcatore strumentale oggettivo. Conclusioni Il propranololo sistemico si conferma sicuro, efficace e ben tollerato nel trattamento degli EI, anche nei casi clinici più complessi o con inizio oltre i limiti d’età previsti. L’integrazione dell’OCT cutaneo offre nuove prospettive nel monitoraggio evolutivo degli EI, consentendo una valutazione più precisa della risposta terapeutica e una possibile stratificazione del rischio di recidiva. L’impiego di score dinamici, in combinazione con metodiche di imaging avanzato, promuove un approccio personalizzato, multidisciplinare e orientato al lungo termine nella gestione degli EI.