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Introduction: Eculizumab is effective and well tolerated in patients with antiacetylcholine receptor antibody-positive refractory generalized myasthenia gravis (gMG; REGAIN; NCT01997229). We report an interim analysis of an open-label extension of REGAIN, evaluating eculizumab's long-term safety and efficacy. Methods: Eculizumab (1,200 mg every 2 weeks for 22.7 months [median]) was administered to 117 patients. Results: The safety profile of eculizumab was consistent with REGAIN; no cases of meningococcal infection were reported during the interim analysis period. Myasthenia gravis exacerbation rate was reduced by 75% from the year before REGAIN (P < 0.0001). Improvements with eculizumab in activities of daily living, muscle strength, functional ability, and quality of life in REGAIN were maintained through 3 years; 56% of patients achieved minimal manifestations or pharmacological remission. Patients who had received placebo during REGAIN experienced rapid and sustained improvements during open-label eculizumab (P < 0.0001). Discussion: These findings provide evidence for the long-term safety and sustained efficacy of eculizumab for refractory gMG. Muscle Nerve 2019.
Long-term safety and efficacy of eculizumab in generalized myasthenia gravis / Muppidi, S., Utsugisawa, K., Benatar, M., Murai, H., Barohn, R.J., Illa, I., Jacob, S., Vissing, J., Burns, T.M., Kissel, J.T., Nowak, R.J., Andersen, H., Casasnovas, C., de Bleecker, J.L., Vu, T.H., Mantegazza, R., O'Brien, F.L., Wang, J.J., Fujita, K.P., Howard, J.F., et al.. - In: MUSCLE & NERVE. - ISSN 0148-639X. - 60:1(2019), pp. 14-24. [10.1002/mus.26447]
Long-term safety and efficacy of eculizumab in generalized myasthenia gravis
Muppidi S.;Utsugisawa K.;Benatar M.;Murai H.;Barohn R. J.;Illa I.;Jacob S.;Vissing J.;Burns T. M.;Kissel J. T.;Nowak R. J.;Andersen H.;Casasnovas C.;de Bleecker J. L.;Vu T. H.;Mantegazza R.;O'Brien F. L.;Wang J. J.;Fujita K. P.;Howard J. F.;Mazia C. G.;Wilken M.;Barroso F.;Saba J.;Rugiero M.;Bettini M.;Chaves M.;Vidal G.;Garcia A. D.;Van den Abeele G.;de Koning K.;De Mey K.;Mercelis R.;Mahieu D.;Wagemaekers L.;Van Damme P.;Depreitere A.;Schotte C.;Smetcoren C.;Stevens O.;Van Daele S.;Vandenbussche N.;Vanhee A.;Verjans S.;Vynckier J.;D'Hondt A.;Tilkin P.;Alves de Siqueira Carvalho A.;Dias Brockhausen I.;Feder D.;Ambrosio D.;Cesar P.;Melo A. P.;Martins Ribeiro R.;Rocha R.;Bezerra Rosa B.;Veiga T.;da Silva L. A.;Santos Engel M.;Goncalves Geraldo J.;Ananias Morita M. D. P.;Nogueira Coelho E.;Paiva G.;Pozo M.;Prando N.;Martineli Torres D. D.;Butinhao C. F.;Duran G.;Gomes da Silva T. C.;Otavio Maia Goncalves L.;Pazetto L. E.;Fialho T. A. 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C.;Agriesti J.;Chelnick S.;Mezache L.;Pineda C.;Muharrem F.;Karam C.;Khoury J.;Marburger T.;Kaur H.;Dimitrova D.;Gilchrist J.;Agrawal B.;Elsayed M.;Kohlrus S.;Andoin A.;Darnell T.;Golden L.;Lokaitis B.;Seelback J.;Goyal N.;Sakamuri S.;So Y. T.;Paulose S.;Pol S.;Welsh L.;Bhavaraju-Sanka R.;Tobon Gonzales A.;Dishman L.;Jones F.;Gonzalez A.;Padilla P.;Saklad A.;Silva M.;Nations S.;Trivedi J.;Hopkins S.;Kazamel M.;Alsharabati M.;Lu L.;Nozaki K.;Mumfrey-Thomas S.;Woodall A.;Mozaffar T.;Cash T.;Goyal N.;Roy G.;Mathew V.;Maqsood F.;Minton B.;Jones H. J.;Rosenfeld J.;Garcia R.;Echevarria L.;Garcia S.;Pulley M.;Aranke S.;Berger A. 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2019
Abstract
Introduction: Eculizumab is effective and well tolerated in patients with antiacetylcholine receptor antibody-positive refractory generalized myasthenia gravis (gMG; REGAIN; NCT01997229). We report an interim analysis of an open-label extension of REGAIN, evaluating eculizumab's long-term safety and efficacy. Methods: Eculizumab (1,200 mg every 2 weeks for 22.7 months [median]) was administered to 117 patients. Results: The safety profile of eculizumab was consistent with REGAIN; no cases of meningococcal infection were reported during the interim analysis period. Myasthenia gravis exacerbation rate was reduced by 75% from the year before REGAIN (P < 0.0001). Improvements with eculizumab in activities of daily living, muscle strength, functional ability, and quality of life in REGAIN were maintained through 3 years; 56% of patients achieved minimal manifestations or pharmacological remission. Patients who had received placebo during REGAIN experienced rapid and sustained improvements during open-label eculizumab (P < 0.0001). Discussion: These findings provide evidence for the long-term safety and sustained efficacy of eculizumab for refractory gMG. Muscle Nerve 2019.
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simulazione ASN
Il report seguente simula gli indicatori relativi alla propria produzione scientifica in relazione alle soglie ASN 2023-2025 del proprio SC/SSD. Si ricorda che il superamento dei valori soglia (almeno 2 su 3) è requisito necessario ma non sufficiente al conseguimento dell'abilitazione. La simulazione si basa sui dati IRIS e sugli indicatori bibliometrici alla data indicata e non tiene conto di eventuali periodi di congedo obbligatorio, che in sede di domanda ASN danno diritto a incrementi percentuali dei valori. La simulazione può differire dall'esito di un’eventuale domanda ASN sia per errori di catalogazione e/o dati mancanti in IRIS, sia per la variabilità dei dati bibliometrici nel tempo. Si consideri che Anvur calcola i valori degli indicatori all'ultima data utile per la presentazione delle domande.
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