Risultati preliminari degli Studi Prospettico e Retrospettivo (OEP 2015-01 e 2015-02) sull’Anemia Emolitica Autoimmune (AEA) del bambino di nuova diagnosi

L’anemia emolitica autoimmune (AEA) è una emopatia rara in età pediatrica nella quale i criteri diagnostici e le strategie terapeutiche non sono ancora ben standardizzate. Il GdL AIEOP “Patologie del globulo rosso” ha affrontato tali problematiche producendo un documento, fruibile sul sito AIEOP dal 1 Novembre 2013, che possa essere di aiuto nella gestione della patologia e ha dato inizio ad uno Studio sia retrospettivo che prospettico multicentrico di raccolta dati, per valutare se e come le indicazioni fornite possano aver cambiato la gestione dell’emopatia. Vengono presentati i risultati preliminari riguardanti 159 bambini, 48 con diagnosi precedente il 1 Novembre 2013 e 111 con diagnosi successiva. I pazienti, 56%M e 44%F, con un’età mediana alla diagnosi di 47 mesi, sono stati reclutati da 21 Centri AIEOP. Alla diagnosi, nel 20,8% dei pazienti, si è riscontrata la presenza di patologie immunologiche e/o ematologiche precedenti o concomitanti l’AEA mentre nel 15,1% era documentata un’infezione isolata. Il valore medio di Hb era 6,1 grammi, quasi tutti i pazienti presentavano segni di emolisi. Nella Tabella 1 sottostante sono riportate le indagini immunoematologiche. Il trattamento nelle AEA, escludendo le forme da IgM fredde, è stato iniziato in 140/146 pz (95,9%) ed ha previsto il PDN a dosaggi convenzionali nel 94,4%. Il 51,4% ha trasfuso Emazie concentrate, il 59,7% HD di PDN, il 49,7% HD di Immunoglobuline, l’1,4% PlasmaExchange. Il 9,5% dei pazienti ha necessitato di terapie alternative già nelle prime 4 settimane. La Remissione Completa è stata raggiunta dal 55,4% dei pazienti al 21° giorno, dal 20,9% al 28° giorno, dal 9,4% al 42° giorno mentre il 14,3% era in RP o Resistente al 42° giorno. La differenza più significativa tra lo studio prospettico e quello retrospettivo è stata la durata della terapia di prima linea: 6 mesi o più (per steroidodipendenza) nel 71,6% dei pazienti dello studio prospettico verso il 52,3% del retrospettivo (p=0.037) e la percentuale di recidive: 5,5% vs 29,8%. Quest’ultimo dato, anche se significativo, è da valutare nel tempo. Nel follow up nel 10,4% dei pazienti sono comparse patologie immunitarie e/o oncoematologiche.