UTILIZZO DELL’ELTROMBOPAG NELLA “REAL LIFE” DEI BAMBINI AFFETTI DA TROMBOCITOPENIA IMMUNE CRONICA (ITP): ESPERIENZA MULTICENTRICA DELLA ASSOCIAZIONE ITALIANA DI EMATOLOGIA ED ONCOLOGIA PEDIATRICA (AIEOP)

Eltrombopag, agonista del recettore della trombopoietina, stimola la megacariocitopoiesi, incrementando il numero delle piastrine (PLT). E’ disponibile in Europa dal 2016 per trattare la trombocitopenia immune cronica cronica (cITP) nei bambini con età ≥1 anno e refrattari ad altri trattamenti; Il nostro studio, coinvolgente 17 centri AIEOP, sul suo utilizzo nella “real life” dei bambini con cITP ha valutato: 1) prevalenza d’uso nella pratica clinica; 2) efficacia, durante i primi sei mesi di trattamento, intesa come conta piastrinica assoluta e come percentuale di pazienti con PLT ≥30x10(9)/l e ≥100x10(9)/l, con ed in assenza di terapie-rescue; 3) effetti collaterali (EAs) per tutto il follow-up. Abbiamo arruolato 390 pazienti (Aprile 2016-Dicembre 2018). Di 386 pazienti inclusi, 71 (31 maschi-40 femmine) hanno utilizzato eltrombopag (prevalenza 0.19, 95% CI 0.15-0.23), con durata mediana dell’ITP di 2 anni (1-14 anni). Il 54% dei pazienti aveva effettuato precedentemente terapie di seconda linea, 2 pazienti splenectomia. L’età mediana alla prima dose di eltrombopag era 12 anni (3-17 anni), la durata mediana del trattamento 11 mesi (1-32 mesi) e la dose mediana iniziale 50 mg/die (12,5-75 mg/die). La conta piastrinica mediana e la percentuale di pazienti con PLT ≥30x10(9)/l e 100x10(9)/l aumentavano in maniera statisticamente significativa (p value <.0001), con ed in assenza di terapie-rescue (55% dei pazienti). Il 20% dei pazienti ha interrotto il trattamento per PLT costantemente <30×10(9)/l. EAs: cefalea (4%), trombocitosi (3%), ipertransaminasemia (1%), aftosi (1%), orticaria (1%), trombosi venosa cerebrale (1%). Eltrombopag è quindi ampiamente utilizzato nella pratica clinica, con un buon profilo di efficacia e sicurezza.