Il PEG-IFNα-2a si è dimostrato efficace in pazienti adulti affetti da PV, patologia rarissima in età pediatrica. Riportiamo il caso di una bambina con diagnosi di PV a 9 anni e pre-trattata con Interferon, che si è rivolta al nostro Centro per comparsa di effetti collaterali IFNcorrelati. Alla prima osservazione presentava splenomegalia, eritrocitosi associata a leucocitosi neutrofila e piastrinosi. Confermata la diagnosi di PV, JAK2V617F, ha iniziato terapia con idrossiurea ottenendo il controllo dell’ematocrito e della splenomegalia per circa un anno. Successivamente, per rialzi dell’ematocrito associati a cefalea, ha iniziato ad eseguire salassi periodici in associazione alla terapia con idrossiurea. Una rivalutazione, eseguita dopo dieci anni, mostrava un incremento della splenomegalia, in assenza di fibrosi midollare, mentre l’indagine molecolare con NGS e metodica Sanger per un pannello di 27 geni mieloidi ha evidenziato una mutazione driver aggiuntiva JAK2-G301R e una mutazione non driver, TET2-F662L. Per la comparsa di eritromelalgia agli arti, incremento della splenomegalia e scarso controllo dei valori dell’ ematocrito con peggioramento della qualità di vita è stato iniziato trattamento con PEG-IFNα-2a al dosaggio iniziale di 90 μg, progressivamente aumentato fino a 180μg due volte a settimana. Il dosaggio settimanale complessivo di 360 μg ha portato ad un controllo dell’ematocrito senza necessità di salassi, che erano stati sporadicamente necessari con un dosaggio inferiore. Il PEG-IFNα-2a, che si è dimostrato efficace ad un dosaggio elevato (360 μg) nell’indurre una risposta ematologica in un caso di PV, può rappresentare una valida terapia nei bambini e adolescenti con PV.

EFFICACIA DEL PEG-IFNΑ-2A IN UN CASO DI POLICITEMIA VERA PEDIATRICA / Ficorilli, C.; Santopietro, M.; Palumbo, G.; Cardarelli, L.; Monaco, N.; Moleti, M. L.; Testi, A. M.; Giona, F.. - In: HEMATOLOGY REPORTS. - ISSN 2038-8330. - (2019). ((Intervento presentato al convegno CONGRESSO NAZIONALE AIEOP tenutosi a CATANIA.

EFFICACIA DEL PEG-IFNΑ-2A IN UN CASO DI POLICITEMIA VERA PEDIATRICA

G. Palumbo;M. L. Moleti;A. M. Testi;F. Giona
2019

Abstract

Il PEG-IFNα-2a si è dimostrato efficace in pazienti adulti affetti da PV, patologia rarissima in età pediatrica. Riportiamo il caso di una bambina con diagnosi di PV a 9 anni e pre-trattata con Interferon, che si è rivolta al nostro Centro per comparsa di effetti collaterali IFNcorrelati. Alla prima osservazione presentava splenomegalia, eritrocitosi associata a leucocitosi neutrofila e piastrinosi. Confermata la diagnosi di PV, JAK2V617F, ha iniziato terapia con idrossiurea ottenendo il controllo dell’ematocrito e della splenomegalia per circa un anno. Successivamente, per rialzi dell’ematocrito associati a cefalea, ha iniziato ad eseguire salassi periodici in associazione alla terapia con idrossiurea. Una rivalutazione, eseguita dopo dieci anni, mostrava un incremento della splenomegalia, in assenza di fibrosi midollare, mentre l’indagine molecolare con NGS e metodica Sanger per un pannello di 27 geni mieloidi ha evidenziato una mutazione driver aggiuntiva JAK2-G301R e una mutazione non driver, TET2-F662L. Per la comparsa di eritromelalgia agli arti, incremento della splenomegalia e scarso controllo dei valori dell’ ematocrito con peggioramento della qualità di vita è stato iniziato trattamento con PEG-IFNα-2a al dosaggio iniziale di 90 μg, progressivamente aumentato fino a 180μg due volte a settimana. Il dosaggio settimanale complessivo di 360 μg ha portato ad un controllo dell’ematocrito senza necessità di salassi, che erano stati sporadicamente necessari con un dosaggio inferiore. Il PEG-IFNα-2a, che si è dimostrato efficace ad un dosaggio elevato (360 μg) nell’indurre una risposta ematologica in un caso di PV, può rappresentare una valida terapia nei bambini e adolescenti con PV.
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