Farmaci orfani. uno sguardo sulle politiche di produzione e ricerca in ambito europeo [Orphan drugs. An European production, research and development policies]

Summary. The drug approval process consists of two stages: clinical trials (CT) and new drug application (NDA) approval. Orphan drugs are medicines or vaccines intended to treat, prevent or diagnose a rare disease. New programs in orphan drug development may offer valuable solutions to bring orphan treatments to the market more quickly in despite of hight prices. The aim of this study is to review the range and types of existing policies adopted by Europe to enable the availability and accessibility of orphan drugs.

Se il percorso di approvazione e commercializzazione di un farmaco è di per sé macchinoso, passando per la sperimentazione clinica, la richiesta di rimborsabilità pubblica e la farmacovigilanza, il caso dei farmaci orfani è singolarmente complesso per una serie di ragioni: in primis, il processo di produzione delle prove scientifiche necessarie è lungo e dispendioso, così come oneroso è quindi il prezzo di rimborso. Tali considerazioni impongono a chi ha in capo la responsabilità della salute pubblica una riflessione sulle metodologie di incentivazione della ricerca scientifica nell’ambito dei farmaci orfani, le cui prospettive sono sempre più asfittiche. La presente revisione della letteratura ambisce a fornire una panoramica sulle metodologie di incentivazione dello sviluppo di farmaci orfani, con particolare attenzione agli Early Access Programs (EAPs) che mirano a velocizzare l’accessibilità ai medicinali orfani.