Terapia genica

Grazie alle nozioni accumulate nel campo della genetica e della biologia molecolare dagli anni ‘30 del secolo scorso ad oggi, nel 1990 è stato possibile proporre il primo protocollo clinico disegnato per correggere un difetto genetico, la deficienza da adenosin deaminasi (ADA). Dal 1990 in poi sono stati sviluppati molti protocolli di terapia genica e, con questi, nuove procedure, più moderne e sofisticate. I principali strumenti usati in terapia genica sono i virus, fra cui l’adenovirus, gli adeno-associati e l’HIV. Le malattie su cui, ad oggi, è stata indagata l’efficacia di questo tipo di approccio terapeutico sono i tumori e diverse patologie a carattere monogenico. Le strategie di correzione si basano sul modello additivo o sull’interferenza RNA. L’esperienza in laboratorio, ma anche quella sui pazienti, ha insegnato che la terapia genica può essere efficace, come nel caso dell’amaurosi congenita di Leber e di alcune immunodeficienze. D’altra parte, sia l’esito drammatico di alcuni protocolli in uomo, sia alcune domande aperte sui processi biologici che si scatenano in una cellula/organismo in cui viene iniettato un virus, seppur ricombinante e attenuato, suggeriscono che un lavoro di ricerca è ancora necessario per considerare la terapia genica una procedura non solo sperimentale.